2021年9月5日/醫(yī)麥客新聞 eMedClub News/--2021年無疑是細胞與基因治療領域最值得銘記的一年，半年多來，國內(nèi)相繼批準了兩款CAR-T細胞治療產(chǎn)品，標志著國內(nèi)CAR-T市場正進入高速發(fā)展快車道，同時這也意味著越來越多患者開始了解并接受21世紀變革性的、創(chuàng)新的療法。

根據(jù)中國國家藥監(jiān)局（NMPA）9月3日公示顯示，藥明巨諾靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液（relma-cel，商品名：倍諾達）已正式獲批，用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。


2021年6月22日晚間，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）公示，復星凱特CAR-T細胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液（又稱阿基侖賽，代號：FKC876）正式獲得批準。

數(shù)月內(nèi)，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液與復星凱特CAR-T細胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液相繼獲批，可以預見國內(nèi)CAR-T市場正進入高速發(fā)展快車道。目前業(yè)內(nèi)多個CAR-T候選藥物在上市的賽道上虎視眈眈：傳奇生物的BCMA CAR-T產(chǎn)品有望于今年下半年在美上市；科濟藥業(yè)21年中報中預計將于2022年向NMPA提交核心候選產(chǎn)品CT053的上市申請。

我國在細胞治療領域內(nèi)，進行CAR-T臨床研究的數(shù)量僅次于美國。截止今年3月，全球CAR-T臨床試驗總量共計718項，其中中國已正式開展臨床試驗148項。具不完全統(tǒng)計，國內(nèi)數(shù)十家公司的大量CAR-T候選產(chǎn)品正在臨床開發(fā)階段蓄勢待發(fā)。
 

▲國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品上市進程（不完全統(tǒng)計）（圖片來源：參考文獻2）
 

與此同時，相關資本與藥企對這個新醫(yī)藥賽道的熱情也逐步增溫：



據(jù)Frost&Sullivan預測，國內(nèi)CAR-T療法的市場規(guī)模在2021年為人民幣2億元，至2024年預計將達到53億元，并進一步增長至2030年的289億元，2022年至2030年復合年增長率為45.0%。高速增長的市場規(guī)模使CAR-T成為醫(yī)藥投資者不能忽視的下一條細分賽道。 
 

▲中國CAR-T療法2021-2030年市場規(guī)模預測（圖片來源：參考文獻3）
 

嵌合抗原受體T(CAR-T) 細胞免疫療法率先在國內(nèi)掀起一場細胞與基因治療的熱潮，也引領著更多的免疫治療方案進入腫瘤免疫治療新時代。


惡性腫瘤治療新范式：細胞與基因治療
 
CAR-T療法在臨床實驗中展示出明顯且持久的顯著優(yōu)勢，目前臨床可用于治療白血病、淋巴瘤以及多發(fā)性骨髓瘤等血液類疾病。而在CAR-T療法蓬勃發(fā)展的同時，諸如NK細胞、AAV基因治療等多種療法也逐漸走上前臺。
 
NK細胞在人體內(nèi)構(gòu)建先天免疫屏障，以NK細胞主導的細胞療法以高安全性和高殺傷力而受到人們的關注。人們還利用人誘導多能干細胞技術(shù)來制備“現(xiàn)成”NK細胞，助力免疫細胞治療技術(shù)的異體化、標準化、大眾化。



國內(nèi)關于NK細胞領域的臨床項目的監(jiān)管更新，或?qū)⒋蜷_下一個細胞治療的風口。
 
2021年02月07日，國健呈諾生物科技（北京）有限公司宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心已經(jīng)受理其針對晚期上皮性卵巢癌治療的“靶向間皮素（Mesothelin，MSLN）嵌合抗原受體 NK 細胞（CAR-NK）注射液”的臨床試驗申請。


基因治療也在國內(nèi)展現(xiàn)出的驚人潛力，基于遞送系統(tǒng)在基因療法中應用的逐漸成熟，基因治療藥物轉(zhuǎn)化的壁壘被逐漸攻破。目前，基因治療已經(jīng)邁入了快速增長的黃金時代，國內(nèi)近期也迎來了兩款AVV基因治療的監(jiān)管動態(tài)：
 
2021年5月17日，國家藥監(jiān)局正式受理信念醫(yī)藥子公司信致醫(yī)藥科技申報的AAV基因治療BBM-H901的臨床試驗申請，用于治療B型血友病。
 
2021年3月30日，紐福斯生物宣布其自主研發(fā)的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研發(fā)代號NFS-01）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）頒發(fā)的注冊性藥物臨床試驗（IND）許可，將在中國開展臨床試驗。NR082是國內(nèi)首個獲得臨床試驗許可的眼科體內(nèi)基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥認定。

細胞與基因治療在國內(nèi)呈快速發(fā)展趨勢，在今后5年里有望出現(xiàn)大幅度增長。目前細胞與基因治療產(chǎn)品因為疾病治療帶來了革命性的變化，因此這一領域的臨床試驗進展，藥物獲批上市等相關動態(tài)都將備受業(yè)界關注。
 

參考資料：
1.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136038.html
2.佰傲谷BioValley《盤點：國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品最新進展》
3.財經(jīng)涂鴉 《CAR-T為代表的細胞基因治療時代已開啟：未來8年CAGR或達45%》
 
聲明：本文涉及內(nèi)容僅用于探究生物醫(yī)藥前沿進展，不構(gòu)成任何醫(yī)療指導，如有需求請前往正規(guī)醫(yī)院就診。